Για τους ασθενείς με διαβήτη τύπου 1, το εργαλείο γενετικής μηχανικής CRISPR υπόσχεται μια μέρα να καταργήσει την ανάγκη για συνεχείς μετρήσεις του σακχάρου και ενέσεις ινσουλίνης: για πρώτη φορά, κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη μεταμοσχεύθηκαν σε ασθενή χωρίς να απαιτείται η χορήγηση ανοσοκατασταλτικών φαρμάκων για να αποτραπεί η απόρριψή τους.
Το ενζυμικό σύστημα CRISPR (προφέρεται «κρίσπερ»), του οποίου η ανακάλυψη τιμήθηκε με Νομπέλ το 2020, λειτουργεί ως «μοριακό ψαλίδι» που κόβει τα μόρια του DNA σε πολύ συγκεκριμένες θέσεις και επιτρέπει την επιδιόρθωση, απενεργοποίηση ή αντικατάσταση ολόκληρων γονιδίων.
Στη συγκεκριμένη περίπτωση, η εταιρεία Sana Biotechnology, με έδρα το Σιάτλ, χρησιμοποίησε το CRISPR για να τροποποιήσει νησιδιακά κύτταρα που είχαν απομονωθεί από το πάγκρεας νεκρού δότη. Οι ερευνητές της εταιρείας αφαίρεσαν δύο γονίδια και προσέθεσαν ένα τρίτο προκειμένου να αποτρέψουν καταστροφή των κυττάρων από το ανοσοποιητικό σύστημα του λήπτη.
Η μεταμόσχευση πραγματοποιήθηκε στην Ελβετία, όπου τα τροποποιημένα κύτταρα χορηγήθηκαν σε έναν ασθενή με ένεση στο μπράτσο. Απεικονιστικές και άλλες εξετάσεις επιβεβαίωσαν ότι τα κύτταρα επέζησαν στο χέρι του ασθενή και άρχισαν να παράγουν ινσουλίνη, αν και όχι αρκετή για να τον απαλλάξουν από την ασθένεια. Αυτό ήταν πάντως αναμενόμενο, δεδομένου ότι για λόγους ασφάλειας η θεραπεία χορηγήθηκε σε μικρή δόση, μόλις 80 εκατομμύρια κύτταρα.
Η μελέτη, η οποία δημοσιεύεται στο New England Journal of Medicine, έρχεται να προστεθεί στην εντυπωσιακή επιτυχία που ανέφερε τον Ιούνιο η αμερικανική εταιρεία Vertex Pharmaceuticals, η οποία μεταμόσχευσε νησιδιακά κύτταρα σε 12 ασθενείς, από τους οποίους οι δέκα σταμάτησαν εντελώς τις ενέσεις ινσουλίνης.
Το πλεονέκτημα της μεθόδου ήταν ότι τα νησιδιακά κύτταρα δεν απομονώθηκαν από δότη αλλά δημιουργήθηκαν στο εργαστήριο από καλλιέργειες βλαστοκυττάρων, κάτι που σημαίνει ότι μπορούν να παραχθούν σε αφθονία. Το μειονέκτημα είναι ότι τα κύτταρα αυτά δεν ήταν τροποποιημένα, κάτι που σημαίνει ότι οι λήπτες πρέπει να λαμβάνουν εφ’ όρου ζωής ανοσοκατασταλτικά φάρμακα για να αποτραπεί η απόρριψή τους.
Επόμενο βήμα αναμένεται να είναι ο συνδυασμός των δύο προσεγγίσεων, δηλαδή η χρήση γενετικά τροποποιημένων κυττάρων που παράγονται μαζικά στο εργαστήριο και μπορούν να χορηγηθούν σε οποιονδήποτε χωρίς κίνδυνο απόρριψης. Η γενετική τροποποίηση θα ήταν απαραίτητη ακόμα και αν τα βλαστοκύτταρα προέρχονται από τον ίδιο τον ασθενή, δεδομένου ότι ο διαβήτης Τύπου 1 είναι αυτοάνοσο νόσημα.
Η Vertex και άλλες εταιρείες προγραμματίζουν τις πρώτες κλινικές δοκιμές για το 2026.
(Aπό in.gr)